Veer(le)kracht

Het Doel: Nederlandse trial(s) en meer onderzoek naar DMGs

Prinses Máxima Centrum en DMG-ACT

Het Prinses Máxima Centrum is recent – als eerste ziekenhuis binnen de EU – aangehaakt bij een prestigieus internationaal consortium op het gebied van onderzoek naar hersenkanker bij kinderen; het Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC).

Dit consortium heeft het DMG-Adaptive and Combinatorial Trial (DMG-ACT) programma gestart. Binnen dit programma werken acht onderzoekslaboratoria in diverse landen samen aan nieuwe onderzoeken en behandelmethoden van DMGs. Ze hebben een gezamenlijk platform ontwikkeld waarmee ze veel sneller en efficiënter onderzoeksresultaten kunnen uitwisselen en valideren. Het type onderzoek varieert van laboratorium- en dierstudies, tot daadwerkelijke medische trials (een ‘trial’ is een mogelijk nieuwe behandeling waarvan artsen de werking en resultaten onderzoeken bij patiënten). De uiteindelijke trials worden in veel meer centra uitgerold.

Uniek

Kinderen in Nederland (en de rest van Europa) hebben tot op heden zeer beperkt toegang gehad tot trials op het gebied van DMGs. Door hun aansluiting bij het PNOC en toegang tot het DMG-ACT programma kan het Prinses Máxima Centrum hier verandering in brengen.

Bovendien is de opzet van de trials binnen het DMG-ACT programma uniek, omdat deze geschikt zijn voor kinderen met een DMG in elke fase van hun ziekte. Zowel voor kinderen met een nieuw gediagnosticeerd DMG, als voor kinderen waarbij de bestralingstherapie is voltooid en waarbij hun ziekte is teruggekeerd. Al deze kinderen komen in potentie in aanmerking. Dit in tegenstelling tot veel andere trials waarbij de ziekte eerst in een verdergaand stadium moet zijn of waarbij kinderen nog geen radiotherapie mogen hebben gehad.

ONC201

In het DMG-ACT programma wordt op dit moment toepassing van het middel ONC201 onderzocht. De klinische resultaten zijn voorzichtig positief. Het is dan ook de bedoeling om in de eerste Nederlandse trial het middel ONC201 te gebruiken, in combinatie met middelen die in preklinisch onderzoek veelbelovende resultaten hebben laten zien, zoals Paxalisib.

Starbudget eerste trial en vervolgonderzoeken

De kosten voor het starten, uitvoeren en doorzetten van de eerste trial bedragen minimaal € 200.000 en die kan het Prinses Máxima Centrum niet vanuit bestaande zorgbudgetten bekostigen. Het bijeenbrengen van dit bedrag was het eerste concrete doel van Stichting Veer(le)kracht zodat het onderzoek/trial naar alle waarschijnlijkheid in het najaar kan starten. Dat doel is dankzij de vele gulle donaties en mooie acties  al binnen een maand bereikt!

Maar er is nog veel meer geld nodig, want nieuwe onderzoeken en trials zijn en blijven keihard nodig om de behandeling van kinderen met een DMG te kunnen verbeteren. Het Prinses Máxima Centrum is volop bezig met het
concretiseren van nieuwe onderzoeken en daaraan verbonden trials. Een combinatietherapie, waarbij het toedienen van ONC201 wordt gecombineerd met een (zogenaamd) oncolytisch virus dat direct in de tumor wordt gespoten, is als (mogelijke) vervolgtrial het meest ver in ontwikkeling. Het Prinses Máxima Centrum zal een belangrijke rol spelen bij het verder ontwikkelen en het uitrollen binnen het PNOC netwerk. Uiteraard zijn hier weer grote kosten aan verbonden, maar het zal een betere behandeling van kinderen met een DMG weer een stukje dichterbij brengen.

Daarom blijft Stichting Veer(le)kracht het Prinses Máxima Centrum ondersteunen door zich te (blijven) inzetten voor de financiering van de zo belangrijke (vervolg)onderzoeken naar de behandeling van kinderen met een DMG. Zo kan ook echt de wens van Veerle om ook andere kinderen met DMG in de toekomst te helpen in vervulling gaan. Wat zou het mooi zijn als mede door Veer(le)kracht in Nederland een oplossing/effectieve methode wordt gevonden om kinderen met een DMG te behandelen!

nl_NLDutch